식품의약품안전처(처장 오유경) 소속 식품의약품안전평가원(원장 강석연)은 2026년 10월 30일, 환자의 경험을 의약품 개발과 허가심사 과정에 체계적으로 반영하기 위한 「환자경험자료에 기반한 의약품 허가심사 가이드라인(민원인안내서)」을 제정했다. 이 가이드라인은 환자의 건강 상태와 삶의 질 등 실제 경험을 담은 자료를 의약품 허가심사의 근거로 활용할 수 있도록 하기 위해 마련됐다.
환자경험자료에는 환자가 직접 자신의 상태를 보고하는 환자 보고 결과, 환자선호도 연구, 관찰 설문조사, 환자참여활동 등이 포함된다.
이번 가이드라인은 의약품 개발 초기부터 시판 후 단계까지 전주기에서 환자경험자료를 어떻게 생성하고 수집·분석해야 하는지, 그리고 허가심사 시 어떻게 활용할 수 있는지에 대한 고려사항을 제시한다. 특히 임상 자료의 유익성과 위해성 평가를 보완하는 근거로, 국제 공통기술문서(CTD) 2.5.6 유익성과 위해성에 관한 결론 작성 시 활용할 수 있도록 했다.
이번 제정은 산업계, 학계, 환자단체 등 다양한 이해관계자의 의견을 반영한 협력 체계를 통해 이뤄졌으며, 2026년 식의약 안심 60대 과제의 일환으로 마련됐다.
식약처는 이를 통해 환자경험자료 활용의 예측성이 높아지고, 허가심사의 의사 결정 완성도가 제고될 것으로 기대하고 있다. 특히 미충족 의료수요가 높은 희귀질환 치료제 개발에 기여할 것으로 보고 있다.
