식품의약품안전처(처장 오유경) 소속 식품의약품안전평가원(원장 강석연)은 희귀·중증질환 치료제의 신속한 제품화를 지원하는 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT)에 환자의 경험과 관점을 체계적으로 반영하기 위해 ‘의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항(민원인안내서)’을 8월 28일 개정했다. GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 글로벌 혁신 의료제품을 신속하게 심사하는 제도로, 이번 개정은 식의약 안심과제 일환으로 추진되었다.
이번 개정은 임상시험 결과만으로는 충분히 파악하기 어려운 희귀·중증질환 환자의 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료 과정에서의 어려움 등 환자의 실제 경험자료를 GIFT 지정 단계에서 활용하기 위해 진행되었다.
주요 개정 내용으로는 GIFT 지정 신청서에 환자경험자료 체크리스트를 신설해 업체가 자료의 유형과 제출 여부 등을 표시하고 함께 제출할 수 있는 절차를 마련하고, GIFT 지정 대상인 ‘심각한 중증질환’에 대한 상세 설명 등을 추가했다.
환자경험자료에는 환자보고결과(PRO) 등 임상결과 평가자료, 환자선호도연구, 환자·보호자 인터뷰 등 질적 연구, 환자참여활동을 통해 수집된 자료 등이 포함된다. 식약처는 그간 GIFT 지정 심사 시 질환의 중대성과 대체 가능한 의약품 대비 안전성·유효성 개선 여부 등을 검토해 왔으며, 이번 개정으로 업체가 자료를 추가 제출하는 경우 희귀·중증질환의 중대성과 신청 품목의 유익성·위해성 평가 참고자료로 활용할 수 있게 된다.
식약처는 이번 개정을 통해 업체가 GIFT 지정에 대한 이해도와 심사 예측성을 확보하는 데 도움이 될 것으로 기대하며, 의약품 사용 주체인 환자의 경험과 관점을 GIFT 지정 심사 과정에 체계적으로 반영해 희귀·중증질환 환자와 가족이 실제 체감 가능한 치료제가 신속하게 허가될 수 있도록 지원할 계획이다.
