앞으로 희귀질환 치료제가 건강보험에 등재되는 기간이 크게 줄어들 전망이다. 보건복지부는 7월 1일부터 8월 31일까지 '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업'에 참여할 제약기업과 대상 약제를 공개 모집한다고 밝혔다.
이번 시범사업은 희귀질환의 특성을 고려해 기존 건강보험 등재 절차를 대폭 간소화하는 것이 핵심이다. 희귀질환은 환자 수가 적고 단기간에 치료 효과를 입증하기 어려운 경우가 많아, 개발된 치료제를 신속하게 환자에게 공급할 필요가 있다는 판단에서다.
기존에는 치료제가 건강보험에 등재되기까지 평균 240일이 소요됐지만, 이번 시범사업을 통해 최대 100일 이내로 단축하는 것을 목표로 한다. 등재 전에 진행하던 비용효과성 평가는 등재 후 실제 임상 성과를 바탕으로 한 사후평가로 전환된다. 약가 협상은 사전에 설정된 계약 조건을 적용해 절차를 간소화한다.
구체적으로 약가는 외국 8개국(A8) 조정 최저가의 90% 수준으로 보장되며, 추후 사후평가 계획에 따라 조정될 수 있다. 제약사가 요청한 예상 청구액은 최대 300억 원 한도로 초기 계약이 체결되며, 이후 실제 청구액에 따라 조정된다.
시범사업 참여 요건은 까다롭다. 희귀질환 산정특례 대상 질환에 대해 허가를 받았거나 허가 절차가 진행 중인 치료제여야 한다. 또한 미국, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스, 일본, 캐나다 등 외국 8개국 중 3개국 이상에서 공적으로 급여되면서 약가가 확인된 약제여야 한다. 올해 12월 31일까지 요양급여 결정 신청이 가능한 약제도 대상에 포함된다.
모집이 종료되면 신청 약제를 대상으로 대체약제 유무, 질환의 중증도, 재정 영향, 사후평가 계획, 환자의 안정적 치료보장 계획 등을 종합적으로 평가해 5개 이내의 약제를 선정할 계획이다. 선정 결과는 오는 9월 중 통보될 예정이다.
참여를 희망하는 제약기업은 시범사업 참여 신청서와 신청 약제 및 사후평가 관련 제출 자료 등을 8월 31일 오후 6시까지 건강보험심사평가원 이메일로 제출하면 된다.
보건복지부 권병기 건강보험정책국장은 "희귀질환 치료제의 등재 기간을 대폭 단축해 환자들이 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 하기 위한 방안"이라며 "희귀질환 환자들의 오랜 요구를 반영해 시행한다는 점에서 의미가 있다"고 말했다.
이번 시범사업은 희귀질환 환자들이 필수 치료제를 신속하게 접할 수 있는 환경을 조성하는 데 기여할 것으로 기대된다. 정부는 시범사업 결과를 바탕으로 향후 제도 개선 방안을 마련할 계획이다.
