정부가 중대·희귀·난치질환 치료의 새 지평을 여는 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 기본계획을 확정했다. 보건복지부와 식품의약품안전처는 7월 21일 첨단재생의료 및 첨단바이오 정책위원회를 열어 2026년부터 2030년까지 5년간 추진할 기본계획을 심의·의결했다고 밝혔다.
첨단재생의료는 세포나 유전자를 이용해 손상된 인체 조직을 재생하거나 질병을 치료하는 기술로, 기존 치료법으로 어려운 중대·희귀·난치질환의 새로운 대안으로 주목받고 있다. 최근 세포·유전자치료 기술은 연구개발 단계에서 실제 치료와 제품화 단계로 빠르게 전환되고 있으며, 주요국들도 규제·심사체계 개선과 제조·사업화 지원을 확대하는 추세다.
1차 기본계획(2021~2025) 동안 정부는 첨단재생의료 중앙심의체계와 안전관리 체계를 구축하고, 재생의료기관 지정 및 치료제도를 도입하는 등 제도적 기반을 마련했다. 임상연구 57건(2025년 12월 기준)을 승인하고 연구개발과 창업을 지원해 기술개발과 산업 성장의 토대를 확충했다.
구체적인 성과도 나타났다. 재발성·불응성 급성 림프모구백혈병 소아·청소년을 대상으로 병원 내에서 CAR-T 치료제를 생산하는 플랫폼을 구축해 기존 채취에서 투여까지 소요 기간을 56일에서 12일로 5분의 1로 단축했다. 치료받은 8명 중 5명이 투여 1개월 후 완전관해를 보였다. 난치성 기관 결손 환자에게는 동종 성체줄기세포로 3D 바이오프린팅한 기관을 이식하는 데 세계 최초로 성공했다.
이러한 임상연구 경험을 바탕으로 치료계획 승인 사례도 나왔다. 2025년 치료제도 도입 후, 2026년 4월에는 EBV 양성 림프절외 NK/T세포 림프종 환자에게 자가 면역세포를 투여하는 치료계획이 첨단재생의료 치료 제1호로 승인됐다. 가톨릭대학교 여의도성모병원에서 15명을 대상으로 실시되며, 치료비용은 7600만 원으로 5년 이내 재발 시 전액 환불하는 성과연계 방식이 적용됐다.
첨단바이오의약품 분야에서는 2026년 4월 국내 최초로 개발된 CAR-T 치료제 '림카토주'가 품목허가를 받았다. 첨단재생의료 기업도 2023년 76개에서 2025년 138개로 약 80% 증가하는 등 초기 산업생태계가 확대됐다.
하지만 환자가 국내에서 이용할 수 있는 치료와 국내 개발 제품은 여전히 제한적이며, 연구성과가 치료·품목허가·상용화로 이어지는 성과도 충분하지 않다. 치료제도 시행과 재생의료기관 확대 등 제도 운영 여건 변화에 맞춰 심의체계와 연구·치료 전 과정의 안전관리체계를 지속적으로 정비·고도화할 필요가 있다는 지적이다.
이에 2차 기본계획은 그간 구축한 제도·연구·산업 기반을 토대로 환자가 체감하는 치료성과와 연구·산업의 가시적 성과를 창출·확산하는 데 중점을 뒀다. 크게 ▲환자 접근성 확대 ▲과학적 규제 합리화 및 안전관리 강화 ▲기술·산업 경쟁력 강화 등 3대 전략으로 추진한다.
첫째, 환자가 국내에서 안전하게 치료받을 수 있도록 임상연구와 치료를 활성화하고 환자 중심의 지원을 강화한다. 해외원정치료 수요가 높은 무릎골관절염, 난치성 만성통증, 혈액암, 재발성 교모세포종 등 4개 질환을 대상으로 다기관 임상연구를 추진한다. 연구결과는 치료계획 심의에서 안전성·유효성 및 치료비용 등을 검토해 국내 치료 실시 여부가 결정된다.
극희귀질환 등 기존 방식으로 치료개발이 어려운 분야에는 플랫폼 기술을 활용한 개별맞춤형 치료 개발 지원모델을 검토한다. 연구자가 임상연구에 원활히 진입할 수 있도록 우수한 세포처리시설의 시설·인력·장비를 공동 활용해 임상시료 제작과 세포처리 공정개발을 지원한다. 임상 진입 가능한 양질의 원료세포 공급체계를 확충하고, 중대·희귀·난치질환을 중심으로 임상연구 R&D 지원을 확대한다.
환자가 승인된 치료와 실시 의료기관, 치료비용을 손쉽게 확인할 수 있도록 첨단재생의료포털을 통해 관련 정보를 공개한다. 치료 전 환자에게 충분한 설명과 이해 확인을 위한 표준 동의 가이드라인을 마련해 환자의 알 권리와 자기결정권 보호를 강화한다. 치료비용에 대해서는 재난적 의료비 등 이용 가능한 지원제도를 안내하고, 치료대안이 없는 중증·희귀질환의 공적지원 방안과 성과연계 비용 환급·조정 모델도 검토한다.
둘째, 과학적 근거에 기반해 규제를 합리화하고 심의·허가부터 사후관리까지 제도 전반을 고도화한다. 안전성 근거가 축적된 기술은 심의위원회 심의를 거쳐 위험도를 합리적으로 조정한다. 저위험으로 조정되면 별도의 선행 임상연구 없이 치료계획 심의를 신청할 수 있다. 2026년 5월 법 개정으로 첨단재생의료 범위에 생체 내 유전자치료가 포함된 바와 같이 신기술에 대한 적용 범위를 지속 검토한다.
세포처리시설이 기존에는 인체세포를 직접 채취해 처리해야 했지만, 앞으로는 제대혈 은행, 인체세포등 관리업자 같은 타 기관으로부터 원료세포를 제공받아 연구·치료에 활용할 수 있도록 제도를 정비한다. 이외에도 제도 개선이 필요한 과제는 규제특례를 활용해 실증한다. 첨단재생의료의 임상연구·치료·장기추적 과정에서 축적된 실사용 데이터의 첨단바이오의약품 임상시험·품목허가 심사과정에서 활용 가능성 및 방안도 검토한다.
심의위원회 내 분과위원회를 설치해 심의권한을 부여하고 전문위원회의 심층 검토 기능을 강화한다. 축적된 심의사례를 바탕으로 임상연구·치료계획 심의 가이드라인을 마련하고, 연구계획 수립 단계부터 맞춤형 사전컨설팅을 제공해 연구자의 심의 대응을 지원한다. 치료계획 확산에 대비해 동일·반복 치료계획에 대한 심의 방안도 마련한다.
재생의료기관의 책임성을 확보하기 위해 실시계획 제출 의무와 지정갱신제를 도입한다. 재생의료기관 광고 가이드라인을 마련하는 한편 첨단재생의료 특화 광고 모니터링을 운영한다. 치료과정의 안전성을 확보하기 위해 병원 내 자체세포처리와 치료과정에 대한 현장점검을 실시하고, 세포처리시설의 품질·안전관리 기준을 정비한다. 연구·치료 후 안전관리를 위해 이상반응의 중대성에 따라 보고시점을 차등화하고, 장기추적조사와 건강보험 등 공공데이터를 연계해 장기추적 누락을 방지한다.
셋째, 차세대 혁신기술 개발부터 임상 전환, 제조 혁신과 사업화까지 전주기 기술·산업 경쟁력을 강화한다. 바이오프린팅, 세포 기반 인공조직, 항노화, 유전자 편집·전달 등 차세대 원천·치료기술 개발을 지원하고, AI·바이오빅데이터를 활용한 기술개발과 인공혈액·이종장기 등 공익적 연구를 확대한다. AI·로봇 기반 제조공정 자동화와 데이터기반 품질관리를 지원해 생산성을 향상하고 비용을 절감한다. 국산 소재·부품·장비 개발을 지원하고 핵심원료 공급을 안정화하며, 벤처·초기기업의 사업화와 투자 유치를 지원한다.
정부는 이를 통해 2030년까지 임상연구·치료계획 승인 누적 150건 이상을 달성하고, 국내 개발 첨단바이오의약품 5개 이상을 개발하는 등 국민이 체감할 수 있는 치료·산업 성과를 창출할 계획이다.
한편, 정책위원회는 재생의료기관의 사후관리 강화방안도 논의했다. 재생의료기관은 제도 도입 이후 지속적으로 증가해 2026년 6월 기준 223개소까지 확대됐다. 그러나 지정기관 증가에 비해 임상연구·치료 참여는 제한적이고 일부 기관이 지정 사실을 홍보수단으로 활용하는 사례가 나타나 관리 강화 필요성이 커졌다.
이에 정부는 재생의료기관이 지정 후 1년 이내에 임상연구 또는 치료계획을 제출하도록 의무화하고, 기간 내 계획을 제출하지 않은 기관은 지정을 취소할 수 있는 근거를 마련할 예정이다. 3년 주기의 지정갱신제를 도입해 시설·장비·인력 등 지정 요건과 함께 연구·치료 참여 실적, 교육 이수 여부, 법령 위반 여부 등을 종합적으로 점검하고 재지정 여부를 판단한다. 이를 위한 첨단재생바이오법 개정은 2026년 하반기에 추진한다.
첨단재생의료 관련 거짓·과대 광고와 미승인 시술 의심 기관에 대한 관리도 강화한다. 첨단재생의료에 특화된 광고 모니터링을 정기적으로 실시하고, 의료기관과 국민이 준수해야 할 광고 기준을 명확히 알 수 있도록 광고 가이드라인을 2027년 3월까지 마련할 예정이다. 미승인 시술이 의심되는 의료기관은 기관 유형에 따라 안전관리기관 또는 관할 보건소가 현장 점검을 실시하고, 위반 사실이 확인되면 관련 법령에 따라 처분·고발 등의 조치를 취한다.
규제 합리화 방안도 함께 논의됐다. 정부는 그간 난치질환 기준 명확화, 중·저위험 연구 비임상시험자료 부담 완화, 국내·외 임상자료 활용 확대 등을 추진해 왔다. 이번 방안에는 해외원정치료 수요 질환에 대한 정부 주도 임상연구와 함께 위험도 조정, 원료세포 수급경로 확대, 심의 체계 개편, 심의 가이드라인 마련 등 추가 개선 과제를 담았다.
첫째, 해외원정치료 수요가 높은 무릎골관절염, 만성통증, 고형암에 대한 임상연구는 이미 심의 적합 통보를 받아 2026년 7월부터 실시 중이며, 혈액암 과제는 계획서를 보완해 7월 중 재심의 예정이다. 연구 결과를 바탕으로 향후 치료계획 심의에서 안전성·유효성·치료비용 등을 검토해 국내 치료 실시 여부가 결정된다.
둘째, 안전성 근거와 활용 사례가 축적된 배양된 자가유래 면역세포를 이용한 첨단재생의료의 위험도를 중위험에서 저위험으로 조정한다. 최근 심의위원회 심의 결과(6월 25일)에 따라 정부는 2026년 10월까지 위험도 구분·조정 고시를 제정한다. 저위험으로 조정되면 별도의 선행 임상연구 없이 치료계획 심의를 신청할 수 있다. 다만 세포 배양 과정의 전문성과 품질·안전성을 고려해, 위험도 조정 이후에도 투여용 인체세포 등의 배양은 허가받은 세포처리시설에서 수행하도록 법 개정을 추진한다.
셋째, 세포처리시설에서 취급할 수 있는 원료세포의 수급경로를 확대한다. 지난 5월 법 개정을 통해 해외에서 인체세포 등을 수입할 수 있는 근거를 마련한 데 이어, 제대혈 은행 등 국내 다른 기관이 채취·보관하고 있는 원료세포도 제공받아 활용할 수 있도록 법 개정을 추진한다.
넷째, 심의신청 증가에 대응해 심의체계를 개편한다. 심의위원회 위원을 확대하고 고위험과 중·저위험 연구·치료계획을 각각 심의하는 분과위원회를 설치해 심의 권한을 부여한다. 각 분과위원회는 심의위원으로 구성하고, 심의위원회 위원장과 부위원장을 각 분과위원회의 위원장으로 임명하는 방안을 추진할 예정이다.
마지막으로, 임상연구·치료계획 심의 가이드라인을 2026년 12월까지 마련한다. 그간 축적된 심의사례와 국내외 동향을 바탕으로 심의 기준과 연구설계 방향을 구체화해 심의의 일관성을 확보하고 연구자의 예측 가능성을 높일 계획이다.
정은경 보건복지부 장관은 "제2차 기본계획을 통해 환자가 국내에서 안전하게 치료받을 수 있는 기회가 확대되고, 중대·희귀·난치질환 극복에 기여하는 실질적인 성과가 창출되기를 기대한다"며 "과학적 근거에 기반한 규제 합리화를 지속하고, 환자가 안심하고 치료받을 수 있도록 전주기 안전관리도 강화해 나가겠다"고 밝혔다.
