식품의약품안전처(처장 오유경)는 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 새로운 희귀 신약을 7월 10일 허가했다고 밝혔습니다. 이번에 허가된 의약품은 '와이누아오토인젝터주 45밀리그램(에플론테르센나트륨)'으로, 희귀 질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 전망입니다.
트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적되어 발생하는 희귀 질환입니다. 아밀로이드는 특정 단백질이 잘못 접혀서 쌓이는 섬유상 물질로, 이로 인해 신경 기능이 손상되고 다양한 증상이 나타납니다. 이 질환은 유전적 요인에 의해 발병하며, 진행성으로 악화되는 특징이 있습니다.
이 약의 주성분인 에플론테르센나트륨은 화학적으로 합성된 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 계열 물질입니다. ASO는 질병을 유발하는 특정 유전자의 mRNA에 상보적으로 결합해 이를 절단함으로써 병원성 단백질의 생산을 억제하는 첨단 치료 기술입니다. 구체적으로, 이 약은 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제하여 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지하는 작용을 합니다.
치료 대상은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자이며, 월 1회 피하주사 방식으로 투여됩니다. 이 약은 환자의 편의성을 고려해 자동주사기(auto-injector) 형태로 제공되어, 의료기관에서 비교적 간편하게 투여할 수 있습니다.
식약처는 이 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정하고 신속심사를 진행했습니다. GIFT 프로그램은 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발 초기 단계부터 지원하는 제도로, 이를 통해 이번 치료제가 의료 현장에 빠르게 도입될 수 있었습니다.
식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가하여 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획이라고 밝혔습니다. 이번 허가는 희귀 질환으로 고통받는 환자들에게 실질적인 치료 혜택을 제공하는 중요한 계기가 될 것으로 보입니다.
