보건복지부는 오는 7월 1일부터 8월 31일까지 '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업'에 참여할 제약기업과 대상 약제를 공개 모집한다고 밝혔다.\n\n이번 시범사업은 희귀질환의 특성을 고려해 개발된 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 기존 건강보험 등재 절차를 대폭 간소화하는 게 핵심이다. 희귀질환은 환자 수가 적어 단기간에 치료 효과를 검증하기 어려운 만큼, 등재 전에 진행하던 비용효과성 평가를 등재 후 실제 임상 성과 기반의 사후평가로 전환한다.\n\n약가 협상은 미국, 영국, 독일 등 외국 8개국의 조정 최저가 90%를 보장하는 조건을 미리 적용한다.
약제비 총액도 제약사가 요청한 금액(최대 300억 원 한도)으로 초기 설정한 뒤, 추후 실제 청구액에 따라 조정한다. 이를 통해 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 소요기간을 현행 240일에서 최대 100일 이내로 단축하는 것을 목표로 한다.\n\n참여 자격은 희귀질환에 허가받았거나 허가 절차가 진행 중인 약제로서, 외국 8개국 중 3개국 이상에서 급여 등재된 약제여야 한다.
모집 종료 후에는 대체약제 유무, 질환 중증도, 재정 영향, 환자의 안정적 치료보장 계획 등을 종합 평가해 5개 이내로 대상 약제를 선정할 계획이다.
