앞으로 희귀질환 치료제가 건강보험에 등재되는 기간이 현재보다 크게 단축될 전망이다. 보건복지부는 7월 1일부터 8월 31일까지 '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업'에 참여할 제약기업과 대상 약제를 공개 모집한다고 밝혔다.
이번 시범사업은 단기간 내 치료 효과를 입증하기 어려운 희귀질환의 특성을 고려해 마련됐다. 기존에는 건강보험 등재 전에 비용효과성 평가를 거쳐야 했지만, 앞으로는 등재 후 실제 임상 성과를 바탕으로 사후 평가하는 방식으로 전환된다. 약가와 약제비 총액 협상도 사전에 설정된 계약 조건을 적용해 절차를 간소화한다.
이를 통해 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 소요 기간을 현행 240일에서 최대 100일 이내로 단축하는 것이 목표다. 약가는 외국 8개국 조정 최저가의 90% 수준으로 보장되며, 추후 사후 평가 결과에 따라 조정될 수 있다. 약제비 총액은 제약사가 요청한 금액(최대 300억 원 한도)으로 초기 설정되며, 실제 청구액에 기반해 추후 조정 가능하다.
시범사업 참여 요건은 허가 절차가 진행 중이거나 이미 허가를 받은 희귀질환 치료제여야 하며, 외국 8개국(미국, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스, 일본, 캐나다) 중 3개국 이상에서 등재된 약제여야 한다. 모집 종료 후에는 신청 약제를 대상으로 대체약제 유무, 질환 중증도, 재정 영향, 환자의 안정적 치료 보장 계획 등을 종합 평가해 5개 범위 내에서 대상 약제를 선정할 계획이다.
참여를 희망하는 제약기업은 시범사업 참여 신청서, 신청 약제 및 사후 평가 관련 제출 자료 등을 8월 31일 오후 6시까지 건강보험심사평가원 이메일(jar117@hira.or.kr)로 제출하면 된다. 자세한 문의는 신청 약제 및 제출 자료 관련은 건강보험심사평가원 신약등재부(033-739-1374, 1373), 사후 평가 제출 자료 관련은 약제성과평가운영부(033-739-2751, 2752), 약가 및 예상 청구액 관련은 국민건강보험공단 신약관리부(033-736-3243, 3226)로 하면 된다.
보건복지부 권병기 건강보험정책국장은 "희귀질환 치료제의 등재 기간을 대폭 단축해 환자들이 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 하기 위한 방안"이라며 "희귀질환 환자들의 오랜 요구를 반영해 시행한다는 점에서 의미가 있다"고 말했다.
한편, 이번 시범사업은 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 절차를 간소화해 환자에게 꼭 필요한 약제를 적기에 신속하게 공급하는 데 목적이 있다. 약제 평가는 임상적 유용성 중심으로 진행되며, 등재 이후 실제 임상 성과를 기반으로 사후 평가가 실시된다. 건강보험심사평가원은 임상 성과 관련 자료 수집을 지원할 예정이다.
참여 대상 약제는 '본인일부부담금 산정특례에 관한 기준'에 따른 희귀질환자 산정특례 대상 질환에 허가받았거나 허가 예정인 약제여야 한다. 기허가 약제, 품목 허가 심사 중인 약제, 요양급여 결정 신청 전까지 품목 허가 신청이 가능한 약제 중 하나에 해당해야 하며, 외국 8개국 중 3개국 이상에서 공적으로 급여되면서 약가가 확인되는 약제여야 한다. 또한 오는 12월 31일까지 요양급여 결정 신청이 가능해야 한다.
선정 기준은 대체약제 유무, 질환의 중증도, 재정 영향, 사후 평가 계획 및 환자 보장 계획의 적정성 등을 종합 평가해 5개 이내로 선정된다. 오는 9월 중 선정 심사 및 결과가 통보될 예정이다.
