앞으로 희귀질환 치료제가 건강보험에 등재되는 기간이 크게 줄어들 전망이다. 보건복지부는 7월 1일부터 8월 31일까지 '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업'에 참여할 제약기업과 대상 약제를 공개 모집한다고 밝혔다.
이번 시범사업은 희귀질환의 특성을 고려해 개발된 치료제를 환자들이 조기에 사용할 수 있도록 기존 건강보험 등재 절차를 대폭 간소화하는 내용이다. 희귀질환은 단기간 내 치료 효과를 검증하기 어려운 경우가 많아, 기존처럼 등재 전에 비용효과성을 엄격히 평가하면 환자들이 필요한 치료제를 제때 받지 못할 수 있다는 지적이 있었다.
이에 따라 정부는 등재 전 비용효과성 평가를 등재 후 실제 임상 성과에 기반한 사후평가로 전환하기로 했다. 약가와 약제비 총액 협상도 사전에 설정된 계약 조건을 적용해 절차를 간소화한다. 약가는 미국, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스, 일본, 캐나다 등 8개국의 조정 최저가 90% 수준으로 보장되며, 추후 사후평가 결과에 따라 조정될 수 있다. 약제비 총액은 제약사가 요청한 금액(최대 300억 원 한도)으로 초기 설정되며, 실제 청구액을 기반으로 추후 조정된다.
시범사업에 참여하려면 해당 약제가 희귀질환 치료제로 허가 절차가 진행 중이거나 이미 허가를 받은 상태여야 한다. 또한 8개국 중 3개국 이상에서 공적으로 급여되면서 약가가 확인된 약제여야 한다. 모집 종료 후에는 신청 약제를 대상으로 대체약제 유무, 질환의 중증도, 재정 영향, 환자의 안정적 치료보장 계획 등을 종합적으로 평가해 5개 이내로 대상 약제를 선정할 계획이다.
참여를 희망하는 제약기업은 시범사업 참여 신청서와 신청 약제 및 사후평가 관련 제출 자료 등을 8월 31일 오후 6시까지 건강보험심사평가원 이메일로 제출하면 된다. 선정 결과는 9월 중 통보될 예정이다.
보건복지부 건강보험정책국장은 “희귀질환 치료제의 등재 기간을 대폭 단축해 환자들이 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 하기 위한 방안”이라며 “희귀질환 환자들의 오랜 요구를 반영해 시행한다는 점에서 의미가 있다”고 밝혔다.
이번 시범사업을 통해 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 소요기간이 현행 240일에서 최대 100일 이내로 단축될 것으로 기대된다. 정부는 시범사업 결과를 바탕으로 향후 제도 개선 방안을 마련할 계획이다.
