희귀질환 치료제가 건강보험에 등재되기까지 걸리는 시간이 크게 줄어들 전망이다. 보건복지부는 7월 1일부터 8월 31일까지 ‘희귀질환 치료제 신속등재 시범사업’에 참여할 제약기업과 대상 약제를 공개 모집한다고 30일 밝혔다.
이번 시범사업의 핵심은 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 절차를 대폭 간소화하는 데 있다. 희귀질환은 환자 수가 적어 단기간에 치료 효과를 입증하기 어려운 특성이 있다. 이러한 점을 고려해 기존에는 등재 전에 필수적으로 진행하던 비용효과성 평가를, 등재 후 실제 임상 성과를 바탕으로 한 사후평가 방식으로 전환했다.
약가와 관련해서는 외국 8개국 조정 최저가의 90%를 보장하고, 제약사가 요청한 약제비 총액은 300억 원 한도 내에서 초기 설정된다. 이 조건들은 추후 사후평가 결과나 실제 청구액에 따라 조정될 수 있다. 이 같은 절차 개선을 통해 현행 평균 240일이 소요되던 등재 기간을 최대 100일 이내로 단축하는 것이 목표다.
시범사업 참여 대상은 조건이 까다롭다. 희귀질환자 산정특례 대상 질환에 허가받았거나 허가가 진행 중인 약제여야 하며, 미국·영국·독일·프랑스·이탈리아·스위스·일본·캐나다 등 외국 8개국 중 3개국 이상에서 공적으로 급여되면서 약가가 확인된 제품만 가능하다. 또한 오는 12월 31일까지 건강보험 요양급여 결정을 신청할 수 있어야 한다.
모집이 끝나면 건강보험심사평가원과 국민건강보험공단이 신청 약제를 종합 평가해 최종 5개 이내로 선정한다. 평가 기준은 대체약제 유무, 질환의 중증도, 재정 영향, 사후평가 계획, 환자의 안정적 치료 보장 계획 등이다. 선정 결과는 오는 9월 중 발표될 예정이다.
권병기 건강보험정책국장은 “희귀질환 치료제 등재 기간을 대폭 단축해 환자들이 꼭 필요한 치료제를 보다 빨리 사용할 수 있도록 하기 위한 방안”이라며 “희귀질환 환자들의 오랜 요구를 반영해 이번 시범사업을 시행한다는 점에서 의미가 있다”고 밝혔다.
참여를 원하는 제약기업은 신청서와 약제 관련 자료, 사후평가 제출 자료 등을 8월 31일 오후 6시까지 건강보험심사평가원 이메일(jar117@hira.or.kr)로 제출하면 된다. 추가 문의는 건강보험심사평가원과 국민건강보험공단의 해당 부서로 하면 된다.
이번 시범사업은 희귀질환 환자에게 신속하게 치료제를 공급하기 위한 정부의 정책적 노력의 일환이다. 향후 시범사업 결과를 분석해 본사업 전환 여부를 결정할 계획이다.
