치료법이 없어 고통받던 난치질환 환자들에게 새로운 희망이 생겼다. 보건복지부는 6월 25일 2026년 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 열고, 중증 신경병증성 통증을 포함한 세 가지 세포치료 임상연구 계획을 승인했다고 밝혔다.
심의위원회는 이날 재생의료기관이 제출한 실시계획 6건과 첨단재생의료 안전관리기관이 제출한 장기추적조사계획 2건 등 총 11건의 안건을 심의했다. 그 결과 4건은 적합, 3건은 부적합 의결을 내렸고, 1건은 계속 논의하기로 했다. 특히 배양된 자가면역세포를 저위험으로 분류·조정하는 방안도 함께 심의해 최종적으로 저위험 조정이 가능하다고 판단했다.
이번에 승인된 첫 번째 연구는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 한다. 환자 본인의 지방에서 추출한 중간엽줄기세포를 초음파로 위치를 확인한 뒤 무릎 관절강 안에 직접 투여하는 방식이다. 연구는 무작위 배정, 이중눈가림, 위약대조 방식으로 설계돼 객관적인 치료 효과를 입증할 계획이다. 골관절염은 현재 운동요법, 약물치료, 주사치료, 수술 등이 사용되고 있지만 효과 지속 기간이 짧거나 합병증 위험이 있어 근본적인 치료법이 부족한 실정이다.
두 번째 연구는 난치성 중증 만성 신경병증성 통증 환자를 대상으로 한다. 신경병증성 통증은 체성 감각신경계의 손상이나 질환으로 발생하는 만성 통증으로, 일반 만성 통증보다 강도가 높고 삶의 질 저하가 심각하다. 현재 권고되는 약물치료로는 가바펜티노이드, 삼환계 항우울제 등이 있지만 일시적 증상 완화에 그칠 뿐 원인을 교정하지 못하며, 상당수 환자는 충분한 통증 조절조차 이루어지지 않는다. 이 연구에서는 환자 본인의 지방 유래 줄기세포를 정맥에 단회 또는 다회 투여해 신경염증 억제와 면역조절, 신경 재생 효과를 확인하고, 투여 횟수에 따른 치료 효과와 안전성을 평가할 예정이다.
세 번째 연구는 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한다. 교모세포종은 매우 빠르게 증식하고 광범위하게 침윤하는 공격적인 뇌종양으로, WHO 뇌종양 분류 4등급에 해당한다. 표준치료를 받은 환자의 90%에서 재발하며, 재발 후에는 승인된 치료법이 없는 상황이다. 이 연구에서는 환자 본인의 혈액에서 추출한 자연살해세포를 투여해 암 진행이 없는 생존기간을 평가하고 유효성과 안전성을 확인할 계획이다.
심의위원회는 이번 결정이 기존 치료만으로 충분한 효과를 기대하기 어려운 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하기 위한 것이라고 설명했다. 김동익 위원장은 “무릎 골관절염, 난치성 신경병증성 통증, 재발성 교모세포종 등 치료 대안이 제한적인 중대·희귀·난치질환을 대상으로 한 실시 계획을 심의했다”며 “환자 안전을 최우선으로 고려하며 엄정하게 심의하고 있다”고 밝혔다. 이어 “과학적 근거에 기반한 심의를 통해 환자들의 치료 선택권 확대와 첨단재생의료 발전에 기여하겠다”고 덧붙였다.
한편 심의위원회는 이날 배양된 자가면역세포의 위험도를 저위험으로 조정하기로 결정했다. 이에 따라 해당 세포를 이용한 치료는 기존 중위험 치료와 달리 동일 목적·내용의 첨단재생의료 임상연구를 먼저 완료하지 않아도 심의를 신청할 수 있게 됐다. 이는 충분한 연구자료와 치료사례가 축적돼 안전성이 증명된 경우에 한해 가능한 조치로, 환자들의 치료 접근성을 높이는 계기가 될 전망이다.
