앞으로 자가 면역세포를 배양해 치료하는 첨단재생의료의 문턱이 낮아진다. 보건복지부는 6월 25일 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 의결을 통해 자연살해세포 등 자가 면역세포 배양을 활용한 임상연구·치료의 위험도를 기존 중위험에서 저위험으로 조정했다고 밝혔다.
기존에는 자가 면역세포를 배양하는 재생의료를 시행하려면 반드시 2~3년가량의 선행 임상연구를 마친 뒤 치료계획을 신청할 수 있었다. 하지만 이번 위험도 조정으로 선행 임상연구 절차 없이 바로 치료계획을 제출할 수 있게 되면서 희귀·난치질환 환자들의 치료 기회가 확대될 것으로 기대된다.
첨단재생의료란 사람의 신체 구조와 기능을 재생·회복하거나 질병을 치료·예방하기 위해 인체세포 등을 활용하는 치료법이다. 기존 의약품이 증상 완화에 초점을 맞춘 반면, 재생의료는 손상된 세포나 조직을 정상 상태로 되돌려 근본적인 치료를 목표로 한다. 국내에서는 2020년 첨단재생바이오법이 제정되면서 제도적 기반이 마련됐고, 올해 2월부터는 실제 치료제도가 도입돼 환자들이 치료를 받을 수 있게 됐다.
정부는 첨단재생의료를 위험도에 따라 고·중·저 세 단계로 구분하고 있다. 고위험은 생명에 미치는 영향이 불확실하거나 위험도가 큰 경우로, 배아줄기세포나 동물 유래 세포, 타인 유래 세포(단순조작 제외), 유전자 치료, 인공 장기 완전 대체 등이 해당한다. 중위험은 본인 유래 세포를 배양하거나 타인 유래 세포를 최소조작하는 경우 등으로, 상당한 주의가 필요하다. 저위험은 안전성이 충분히 입증된 경우로, 이번에 자가 면역세포 배양이 이 범주에 포함됐다.
위험도에 따라 치료를 시작하는 절차도 다르다. 고위험과 중위험 치료는 반드시 같은 목적과 내용의 선행 임상연구를 먼저 수행해야 한다. 반면 저위험 치료는 선행 임상연구 없이 바로 치료계획을 신청할 수 있어 시간과 비용 부담이 줄어든다. 다만 저위험의 경우에도 타 임상 결과나 문헌 자료는 제출해야 한다.
이번에 저위험으로 조정된 자가 면역세포 배양 기술은 일본과 대만 등 해외에서 이미 상당한 안전성 사례가 축적된 기술이다. 심의위원회 심의를 거쳐 보건복지부 고시로 최종 절차가 완료될 예정이다. 단, 세포 배양은 전문성과 품질·안전성을 고려해 세포처리 시설에서 공급받은 배양 처리된 투여용 인체세포 등을 사용해야 하며, 관련 법령 개정도 추진된다.
한편 이번 심의위원회에서는 다기관 임상연구 3건도 함께 의결됐다. 이 연구들은 고형암, 근골격계 질환, 만성통증을 대상으로 하며, 해외로 원정 치료를 떠나는 환자 수요를 국내로 돌리기 위해 정부가 직접 기획한 과제다.
김현숙 첨단의료지원관은 “첨단재생의료 제도는 중대·희귀·난치질환 환자의 치료 접근성을 높이는 데 목적이 있다”며 “환자가 안전한 환경에서 치료받을 수 있도록 안전관리 체계도 면밀히 살펴 제도 발전에 최선을 다하겠다”고 밝혔다.
첨단재생의료의 위험도별 구체적인 정의를 살펴보면, 고위험에는 배아줄기세포나 역분화줄기세포를 이용하는 경우, 동물 유래 세포를 이용하는 경우, 타인 유래 세포(단순분리·세척·냉동·해동 등 최소조작 제외)를 이용하는 경우, 유전자를 이용하는 경우, 신체 기능을 완전 대체하기 위한 인공 조직이나 장기를 이용하는 경우가 포함된다.
중위험에는 연구대상자 본인 유래 세포(배아·역분화줄기세포 제외)를 배양하는 경우, 타인 유래 세포를 최소조작해 이용하는 경우, 신체 기능의 구조적 복원을 목적으로 인공 조직이나 장기를 이용하는 경우가 해당한다. 또한 고위험 중에서도 충분한 연구자료와 치료사례가 축적돼 안전성이 증명된 경우는 심의위원회 심의를 거쳐 중위험으로 조정될 수 있다.
저위험은 연구대상자 본인 유래 세포(배아·역분화줄기세포 제외)를 최소조작해 이용하는 경우, 중위험 중에서도 안전성이 증명된 경우가 해당한다. 이번에 자가 면역세포 배양이 저위험으로 조정되면서 이 범주에 새롭게 포함됐다.
위험도별 치료 절차도 차이가 있다. 저위험 치료는 선행 임상연구 없이 재생의료기관이 치료계획을 수립해 심의위원회 심의를 받고 바로 치료를 시작할 수 있다. 반면 고위험과 중위험 치료는 먼저 임상연구 계획을 승인받아 연구를 진행한 뒤, 그 결과를 바탕으로 치료계획을 다시 심의받아야 한다. 고위험의 경우 식품의약품안전처 승인도 추가로 필요하다.
비용 측면에서 저위험 치료는 환자가 치료 비용을 청구할 수 있지만, 고위험 임상연구는 환자 비용 청구가 금지된다. 복지부는 비용 현황을 조사·분석해 공개할 계획이다. 안전 관리 측면에서는 모든 위험도에서 실시 기록을 보관·보고하고, 안전성 모니터링과 이상반응 조사를 실시한다. 실시 기준을 위반하거나 계획을 미심의한 경우 지정 취소 및 업무 정지 처분을 받을 수 있으며, 저위험의 경우에도 국민 보건을 해치거나 효능이 없다고 인정되면 같은 제재가 가해진다.
