난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 희망이 생겼다. 보건복지부는 지난 6월 25일 2026년 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 열고, 치료 대안이 제한적인 중증 질환을 대상으로 한 세 가지 세포치료 임상연구 계획을 승인했다.
이번 심의위원회에서는 모두 11건의 안건이 논의됐다. 재생의료기관이 제출한 실시계획 6건과 첨단재생의료 안전관리기관이 제출한 장기추적조사계획 2건 등 총 8건이 심의 대상이었으며, 이 중 4건이 적합 판정을 받았다. 3건은 부적합 의결됐고, 나머지 1건은 계속 논의하기로 결정됐다.
심의위원회는 추가로 '첨단재생바이오법령'에 따라 중위험으로 분류된 배양된 자가면역세포 임상연구와 치료를 저위험으로 조정하는 방안도 함께 심의했다. 현행 법령은 고위험, 중위험, 저위험 세 단계로 위험도를 구분하는데, 고위험에는 배아 및 역분화줄기세포, 동물 유래 세포, 타인 유래 배양세포 등이 포함된다. 중위험은 환자 본인 유래 배양세포를 이용하는 연구이며, 저위험은 환자 본인 유래 최소조작 세포를 이용하는 연구다. 일정 기준을 충족하면 중위험을 저위험으로 조정할 수 있다.
심의 결과, 배양된 자가면역세포는 안전성이 충분히 입증됐다는 판단 아래 저위험으로 조정됐다. 이에 따라 앞으로 이 세포를 이용한 치료는 중위험 치료와 달리 동일 목적과 내용의 첨단재생의료 임상연구를 완료하지 않아도 심의를 신청할 수 있게 됐다.
이번에 승인된 첫 번째 연구는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 한 세포치료 임상연구다. 환자 본인의 지방에서 얻은 중간엽줄기세포를 초음파로 정확한 위치를 확인한 뒤 무릎 관절강 안에 투여하는 방식이다. 무릎 관절강은 허벅지뼈와 종아리뼈가 만나는 관절 내부 빈 공간으로, 뼈가 부드럽게 움직일 수 있도록 활액이 채워진 폐쇄된 공간이다.
연구는 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 방식으로 진행된다. 무작위배정은 환자와 연구자의 주관적 편견을 차단하기 위해 무작위로 환자를 배정하는 방법이다. 이중눈가림은 투약 대상자와 의료진 모두 진짜 약인지 가짜 약인지 알 수 없도록 처리하는 방식으로 평가의 공정성을 높인다. 위약대조군과 비교해 치료 효과를 객관적으로 입증할 수 있는 설계다.
무릎 골관절염은 현재 운동요법, 약물 치료, 주사 치료, 수술적 치료 등이 사용되고 있다. 그러나 약물이나 주사 치료는 효과 지속 기간이 짧아 반복 치료가 필요하고, 수술은 합병증 위험이 따른다. 질환의 진행을 억제하거나 손상된 연골을 재생시키는 확립된 치료법은 아직 없다. 이번 연구는 환자의 지방에서 추출한 중간엽줄기세포를 관절강 안에 한 번 투여해 임상 증상과 기능 개선 효과를 평가할 계획이다.
두 번째 연구는 난치성 중증 만성 신경병증성 통증 환자를 대상으로 한다. 신경병증성 통증은 체성 감각신경계의 병변이나 질환으로 발생하는 만성 통증이다. 일반 만성 통증보다 강도가 높고 삶의 질 저하가 심하며 치료 저항성을 보이는 경우가 많아 대표적인 난치성 질환으로 꼽힌다.
현재 권고되는 약물치료로는 가바펜티노이드, 삼환계 항우울제, 세로토닌-노르에피네프린 재흡수 억제제 등이 있다. 하지만 이들 약물은 원인을 교정하는 것이 아니라 일시적인 증상 완화에 그치며, 상당수 환자는 충분한 통증 조절조차 이루어지지 않는 실정이다.
이번 연구는 환자 본인의 지방에서 유래한 줄기세포를 한 번 또는 여러 번 정맥 투여하는 방식이다. 신경 염증을 억제하고 면역 조절 작용을 촉진하며 신경 재생을 유도하는 효과를 확인하는 것이 목표다. 단회 투여와 다회 투여 결과를 비교해 총 투여 용량에 비례한 치료 효과와 안전성을 함께 평가할 예정이다.
세 번째 연구는 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한다. 교모세포종은 매우 빠르게 증식하고 광범위하게 침윤하는 공격적인 뇌종양으로, 세계보건기구(WHO) 뇌종양 분류 4등급에 해당한다. 재발률이 매우 높고 재발 후 표준치료가 확립되지 않았다. 종양의 급속한 성장으로 광범위한 뇌 부종이 동반돼 두통과 두개 내압 상승 등의 증상이 나타난다.
표준치료를 받은 환자의 90%에서 교모세포종이 재발하는 것으로 알려져 있다. 재발한 교모세포종 치료를 위해 수술, 방사선치료, 항암치료 등이 시도되고 있으나 임상적 효과가 확인된 구제요법은 없으며, 승인된 치료법도 없다. 이번 연구는 재발한 교모세포종 환자에게 환자 본인의 혈액에서 추출한 자연살해세포(NK세포)를 투여하는 방식이다.
자연살해세포는 선천면역을 담당하는 면역세포로, 종양세포나 바이러스 감염 세포를 직접 공격하는 비특이적 살상 능력을 갖추고 있다. 연구팀은 이 세포를 투여한 뒤 암 진행이 없는 생존기간을 평가해 유효성과 안전성을 확인할 계획이다.
김동익 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 위원장은 "이번 심의위원회에서는 무릎 골관절염, 난치성 신경병증성 통증, 재발성 교모세포종 등 치료 대안이 제한적인 중대·희귀·난치 질환을 대상으로 한 실시 계획을 심의했다"고 밝혔다. 이어 "기존 치료만으로 충분한 효과를 기대하기 어려운 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있도록 환자 안전을 최우선으로 고려하며 엄정하게 심의하고 있다"고 강조했다.
김 위원장은 또 "앞으로도 과학적 근거에 기반한 심의를 통해 중대·희귀·난치 질환 환자들의 치료 선택권 확대와 첨단재생의료 발전에 기여할 수 있도록 노력하겠다"고 덧붙였다.
