앞으로 중대·희귀·난치질환 환자들이 국내에서 안전하게 첨단재생의료를 받을 수 있는 길이 넓어진다. 정부는 7월 21일 제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회를 열고 2026년부터 2030년까지 추진할 제2차 기본계획을 확정했다.
첨단재생의료는 세포나 유전자 등을 이용해 손상된 인체 조직을 재생하거나 질병을 치료하는 기술이다. 기존 치료법으로는 어려운 중대·희귀·난치질환의 새로운 대안으로 주목받고 있다. 정부는 제1차 기본계획(2021~2025년)을 통해 관련 제도와 안전관리 체계를 구축하고 임상연구 57건을 승인하는 성과를 냈다.
대표적인 성과로는 재발성·불응성 급성 림프모구백혈병 소아·청소년을 대상으로 CAR-T 치료제 생산 기반을 구축한 사례가 있다. 기존 채취에서 투여까지 56일 걸리던 기간을 12일로 단축했고, 치료받은 8명 중 5명이 투여 한 달 후 완전관해(암세포가 완전히 사라진 상태)를 보였다. 또 난치성 기관 결손 환자에게는 동종 성체줄기세포로 3D 바이오프린팅한 인공기관 이식에 성공했다.
이 같은 성과를 바탕으로 2025년 치료제도가 도입된 이후 첫 치료계획도 승인됐다. 지난 4월에는 EBV 양성 림프종 환자에게 자가 면역세포를 투여하는 치료계획이 1호로 승인돼 가톨릭대 여의도성모병원에서 15명을 대상으로 시행 중이다. 치료비용은 7600만 원이며 5년 내 재발 시 전액 환불하는 성과연계 방식이 적용됐다.
그러나 환자가 실제 국내에서 이용할 수 있는 치료법은 여전히 제한적이고, 연구 성과가 치료나 제품 허가로 이어지는 비율도 충분하지 않다. 이에 제2차 기본계획은 ▲환자 접근성 확대 ▲과학적 규제 합리화 및 안전관리 강화 ▲기술·산업 경쟁력 강화를 3대 전략으로 설정했다.
첫째, 해외 원정치료 수요가 높은 질환을 정부가 주도해 국내에서 치료할 수 있도록 지원한다. 우선 무릎골관절염, 난치성 만성통증, 혈액암, 재발성 교모세포종 등 4개 질환을 대상으로 다기관 임상연구를 추진한다. 연구 결과를 바탕으로 안전성·유효성·치료비용을 검토해 국내 치료 실시 여부를 결정할 예정이다.
또 극희귀질환 등 기존 방식으로 치료 개발이 어려운 분야는 플랫폼 기술을 활용한 개별맞춤형 치료 개발 지원 모델을 검토한다. 연구자가 임상연구에 원활히 진입할 수 있도록 우수한 세포처리시설의 시설·인력·장비를 공동 활용하는 방안도 추진한다.
둘째, 과학적 근거에 기반한 규제 합리화를 추진한다. 안전성 근거가 축적된 기술은 심의위원회 심의를 거쳐 위험도를 합리적으로 조정한다. 최근 심의위원회는 배양된 자가유래 면역세포를 이용한 첨단재생의료의 위험도를 중위험에서 저위험으로 조정했다. 저위험으로 조정되면 별도의 선행 임상연구 없이도 치료계획 심의를 신청할 수 있어 환자 접근성이 크게 높아질 전망이다.
세포처리시설에서 취급할 수 있는 원료세포의 수급경로도 확대된다. 지난 5월 법 개정으로 해외 인체세포 수입 근거가 마련된 데 이어, 앞으로는 제대혈 은행 등 국내 다른 기관이 채취·보관 중인 원료세포도 제공받아 연구·치료에 활용할 수 있도록 제도가 정비된다.
셋째, 기술·산업 경쟁력 강화를 위해 바이오프린팅, 세포 기반 인공조직, 항노화, 유전자 편집·전달 등 차세대 원천기술 개발을 지원하고, AI·로봇 기반 제조공정 자동화와 데이터 기반 품질관리를 통해 생산성 향상과 비용 절감을 유도한다. 벤처·초기기업의 사업화와 투자 유치 지원, 전문 인력 양성, 국제 협력도 확대할 계획이다.
한편, 첨단재생의료실시기관(재생의료기관)에 대한 사후관리도 강화된다. 현재 223개소로 늘어난 재생의료기관 중 일부가 임상연구·치료 참여 없이 지정 사실만 홍보 수단으로 활용하는 사례가 발생했기 때문이다. 정부는 지정 후 1년 이내에 임상연구 또는 치료계획을 제출하도록 의무화하고, 기간 내 제출하지 않으면 지정을 취소할 수 있도록 할 예정이다. 또 3년 주기의 지정갱신제를 도입해 시설·장비·인력 등 요건과 연구 참여 실적, 법령 위반 여부를 종합 점검한다.
첨단재생의료 관련 거짓·과대 광고에 대한 관리도 강화한다. 첨단재생의료에 특화된 광고 모니터링을 정기적으로 실시하고, 의료기관과 국민이 준수해야 할 광고 기준을 담은 가이드라인을 2027년 3월까지 마련할 예정이다. 미승인 시술이 의심되는 기관은 현장 점검을 실시하고 위반 사실이 확인되면 관련 법령에 따라 처분·고발한다.
심의체계도 개선된다. 심의 수요 증가에 대응해 심의위원회 위원을 확대하고 고위험과 중·저위험 연구·치료계획을 각각 심의하는 분과위원회를 설치한다. 또 축적된 심의사례를 바탕으로 심의 기준과 연구설계 방향을 구체화한 가이드라인을 올해 12월까지 마련해 심의의 일관성과 예측 가능성을 높일 계획이다.
정은경 보건복지부 장관은 "제2차 기본계획을 통해 환자가 국내에서 안전하게 치료받을 수 있는 기회가 확대되고, 중대·희귀·난치질환 극복에 기여하는 실질적 성과가 창출되길 기대한다"며 "과학적 근거에 기반한 규제 합리화를 지속하는 한편 환자가 안심하고 치료받을 수 있도록 전주기 안전관리도 강화해 나가겠다"고 밝혔다.
