치료법이 없거나 기존 치료로 충분한 효과를 기대하기 어려운 난치질환 환자들에게 세포치료라는 새로운 길이 열렸습니다.
보건복지부는 6월 25일(목) 2026년 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 심의위원회)를 개최하고, 세 가지 중증 질환에 대한 세포치료 임상연구 계획을 승인했습니다. 이번 회의에서는 총 11건의 안건(연구계획 5건, 치료계획 1건, 위험도 구분 1건 등)이 심의되었으며, 이 중 4건이 적합 의결을 받았습니다.
심의위원회는 먼저 배양된 자가면역세포에 대한 위험도 분류를 조정하기로 결정했습니다. 기존에는 환자 본인 유래 배양세포를 이용하는 연구가 '중위험'으로 분류되었으나, 충분한 안전성 자료가 축적됨에 따라 '저위험'으로 조정이 가능하다고 판단했습니다. 이에 따라 앞으로 동일 목적과 내용의 첨단재생의료 임상연구를 먼저 완료하지 않더라도 치료를 위한 심의를 신청할 수 있게 됩니다.
이번에 승인된 세 가지 임상연구를 자세히 살펴보겠습니다.
첫 번째 연구는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 합니다. 골관절염은 무릎 관절의 연골이 닳아 없어지면서 통증과 기능 장애를 일으키는 대표적인 퇴행성 질환입니다. 현재 운동요법, 약물치료, 주사 치료, 수술 등이 시행되고 있지만, 약물이나 주사의 효과는 오래가지 않고 반복 치료가 필요하며, 수술은 합병증 위험이 있습니다. 아직까지 질환의 진행을 막거나 손상된 연골을 재생시키는 확립된 치료법은 없습니다.
이 연구에서는 환자 본인의 지방에서 추출한 중간엽줄기세포를 초음파로 정확한 위치를 확인한 뒤 무릎 관절 안쪽 빈 공간(관절강)에 한 번 주입합니다. 연구는 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 방식으로 설계되어 객관적인 효과 검증이 가능합니다. 즉, 환자를 무작위로 두 그룹으로 나눠 한쪽에는 진짜 줄기세포를, 다른 쪽에는 가짜약(위약)을 투여한 뒤, 의료진과 환자 모두 어떤 약을 받았는지 모르는 상태에서 결과를 비교하는 가장 엄격한 임상시험 방법입니다.
두 번째 연구는 난치성 중증 만성 신경병증성 통증 환자를 대상으로 합니다. 신경병증성 통증은 신경계 자체의 손상이나 질환 때문에 발생하는 만성 통증으로, 일반적인 통증보다 강도가 높고 삶의 질 저하가 심하며 치료에 잘 반응하지 않는 특징이 있습니다. 현재 권고되는 약물(가바펜티노이드, 항우울제 등)은 원인 치료가 아닌 일시적 증상 완화에 그치고, 많은 환자에서 충분한 통증 조절이 어려운 실정입니다.
이 연구에서는 환자 자신의 지방에서 얻은 줄기세포를 정맥을 통해 한 번 또는 여러 번 투여합니다. 연구진은 이를 통해 신경 염증을 억제하고 면역 기능을 조절하며 신경 재생을 촉진하는 효과를 확인할 예정입니다. 특히 단회 투여와 다회 투여의 결과를 비교해 투여 용량에 따른 치료 효과와 안전성을 함께 평가합니다.
세 번째 연구는 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 합니다. 교모세포종은 뇌에서 발생하는 가장 공격적인 악성 종양 중 하나로, 세계보건기구(WHO) 분류 4등급에 해당합니다. 매우 빠르게 자라고 뇌 조직을 광범위하게 침범하며, 재발률이 90%에 달할 정도로 높습니다. 재발한 후에는 표준 치료법이 확립되어 있지 않아 수술, 방사선, 항암치료 등이 시도되지만 임상적 효과가 입증된 치료법은 없습니다.
이 연구에서는 환자 본인의 혈액에서 추출한 자연살해세포(NK세포)를 투여합니다. NK세포는 인체의 선천 면역을 담당하는 세포로, 종양 세포나 바이러스 감염 세포를 직접 공격하는 능력이 있습니다. 연구진은 이 세포를 재발성 교모세포종 환자에게 투여한 뒤 암이 더 이상 진행되지 않는 기간(무진행 생존기간)을 측정해 유효성과 안전성을 확인할 계획입니다.
김동익 심의위원회 위원장은 “이번 회의에서는 무릎 골관절염, 난치성 신경병증성 통증, 재발성 교모세포종 등 치료 대안이 제한적인 중대·희귀·난치질환을 대상으로 한 임상연구 계획을 심의했다”며 “기존 치료만으로 충분한 효과를 기대하기 어려운 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있도록 환자 안전을 최우선으로 고려하며 엄정하게 심의하고 있다”고 밝혔습니다. 이어 “앞으로도 과학적 근거에 기반한 심의를 통해 중대·희귀·난치질환 환자들의 치료 선택권 확대와 첨단재생의료 발전에 기여하겠다”고 강조했습니다.
이번 결정은 세포치료라는 혁신적인 접근법이 난치질환 환자들에게 실질적인 도움을 줄 수 있는 임상 단계에 진입했음을 의미합니다. 특히 환자 자신의 세포를 이용함으로써 면역 거부 반응 위험을 낮추고, 맞춤형 치료가 가능하다는 장점이 있습니다. 앞으로 이들 임상연구가 성공적으로 진행된다면 수많은 환자들의 삶의 질이 크게 개선될 것으로 기대됩니다.
