치료법이 마땅치 않아 고통받던 난치·희귀 질환 환자들에게 새로운 희망이 생겼다. 보건복지부(장관 정은경)는 6월 25일(목) 2026년 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 열고, 중증 신경병증성 통증 등 세 가지 세포치료 임상연구 계획을 승인했다고 밝혔다.\n\n심의위원회는 이날 재생의료기관이 제출한 실시계획 6건과 첨단재생의료 안전관리기관(질병청 국립보건연구원)의 장기추적조사계획 2건 등 총 8건을 심의했다.
그 결과 4건이 적합 의결됐고, 3건이 부적합 판정을 받았으며, 1건은 계속 논의하기로 했다. 특히 치료 대안이 제한적인 중대·희귀·난치질환을 대상으로 한 세 가지 임상연구가 주목받았다.\n\n첫 번째 과제는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 하는 중위험 다기관 세포치료 임상연구다.
이 연구는 환자 본인의 지방에서 추출한 중간엽줄기세포를 초음파로 확인하며 무릎 관절강에 직접 투여하는 방식으로 설계됐다. 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 방식이 적용돼 줄기세포의 치료 효과를 객관적으로 평가할 예정이다.\n\n무릎 골관절염은 현재 운동요법, 약물치료, 주사치료, 수술 등이 사용되지만 약물·주사 효과가 오래가지 않고 반복 치료가 필요하며 수술은 합병증 위험이 따른다.
질환 자체의 진행을 막거나 손상된 연골을 재생시키는 확립된 치료법은 아직 없다. 이번 연구는 환자 본인의 지방 유래 중간엽줄기세포를 정확히 목표 부위에 한 번만 투여해 통증과 기능을 개선할 수 있는지 확인하는 것이 목표다.\n\n두 번째 과제는 난치성 중증 만성 신경병증성 통증 환자에게 환자 본인의 지방 유래 줄기세포를 정맥으로 투여하는 임상연구다.
신경병증성 통증은 체성 감각신경계의 병변 또는 질환 때문에 생기는 만성 통증으로, 일반 만성 통증보다 강도가 높고 삶의 질 저하가 심하며 치료에 잘 반응하지 않는 대표적인 난치성 질환이다.\n\n현재 가바펜티노이드 계열 약물이나 삼환계 항우울제, 세로토닌-노르에피네프린 재흡수 억제제 등이 권장되지만 이들은 원인을 고치지 못하고 일시적으로 증상만 완화할 뿐이다. 상당수 환자에서는 충분한 통증 조절조차 이루어지지 않는 실정이다.
이 연구는 줄기세포를 한 번 또는 여러 번 정맥 투여해 신경 염증을 억제하고 면역을 조절하며 신경 재생을 촉진하는 효과를 확인하고, 투여 용량에 비례한 안전성과 치료 효과를 함께 평가할 계획이다.\n\n세 번째 과제는 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 환자 본인의 혈액에서 추출한 자연살해세포(NK 세포)를 투여하는 중위험 다기관 세포치료 임상연구다. 교모세포종은 매우 빠르게 증식하고 광범위하게 침윤하는 공격적인 뇌종양으로, 재발률이 90%에 달하며 재발 후 표준 치료법이 확립되지 않은 질환이다.
종양의 급속한 성장이 뇌 부종을 일으켜 심한 두통과 두개 내압 상승을 유발한다.\n\n현재 재발한 교모세포종에 수술, 방사선치료, 항암치료 등이 시도되지만 임상적 효과가 입증된 구제 요법은 없으며, 승인된 치료법 자체가 없는 상황이다. 이 연구는 환자 본인 혈액 유래 자연살해세포를 투여해 암 진행이 없는 생존 기간을 평가함으로써 유효성과 안전성을 확인할 예정이다.\n\n이와 함께 심의위원회는 첨단재생바이오법령에 따라 '중위험'으로 분류돼 있던 배양된 자가면역세포 임상연구 및 치료를 '저위험'으로 조정하는 방안을 최종 의결했다.
현재 위험도는 고위험(배아·역분화줄기세포, 동물 유래 세포, 타인 유래 배양세포 등), 중위험(환자 본인 유래 배양세포 등), 저위험(환자 본인 유래 최소조작 세포 등)으로 나뉘는데, 안전성이 충분히 증명된 경우 심의위원회 심의를 거쳐 위험도를 낮출 수 있다.
