치료법이 없어 고통받던 난치성 질환 환자들에게 새로운 치료 기회가 열렸다. 보건복지부는 6월 25일 2026년 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 열고, 무릎 골관절염과 중증 신경병증성 통증, 재발성 교모세포종 등 세 가지 질환에 대한 세포치료 임상연구 계획을 승인했다고 밝혔다.
이번 심의위원회에서는 총 6건의 임상연구 실시계획과 2건의 장기추적조사계획이 상정됐다. 이 가운데 4건은 적합, 3건은 부적합 의결을 받았고, 1건은 위원회에서 계속 논의하기로 했다. 특히 위원회는 그동안 중위험으로 분류됐던 배양된 자가면역세포를 활용한 임상연구와 치료에 대해 저위험으로 위험도를 조정하기로 결정했다. 이에 따라 같은 목적과 내용의 임상연구를 먼저 완료할 필요 없이 바로 심의를 신청할 수 있어 환자들의 치료 접근성이 크게 개선될 전망이다.
첫 번째 승인 과제는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 한 세포치료 임상연구다. 연구진은 환자 본인의 지방에서 중간엽줄기세포를 추출한 뒤 초음파로 정확한 위치를 확인해 무릎 관절강 안에 투여한다. 무릎 관절강은 허벅지뼈와 종아리뼈가 만나는 무릎 내부 빈 공간으로, 관절액이 채워져 뼈가 부드럽게 움직일 수 있도록 돕는 곳이다.
이 연구는 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 방식으로 설계돼 객관성과 신뢰성을 높였다. 환자를 무작위로 나누고 환자와 의료진 모두 실제 약물인지 가짜 약물(위약)인지 모르게 한 상태에서 줄기세포 치료 효과를 평가하는 것이다. 현재 무릎 골관절염 치료는 운동요법, 약물, 주사, 수술 등이 사용되지만 약물과 주사 효과는 오래가지 않고 반복 치료가 필요하며, 수술은 합병증 위험이 있다. 질환 진행을 막거나 손상된 연골을 재생시키는 확립된 치료법은 아직 없다.
두 번째 과제는 난치성 중증 만성 신경병증성 통증 환자를 대상으로 한다. 신경병증성 통증은 체성 감각신경계의 병변이나 질환으로 생기는 만성 통증으로, 일반적인 만성 통증보다 강도가 높고 삶의 질 저하가 심각하며 치료에도 잘 반응하지 않는 대표적인 난치성 질환이다. 연구진은 환자 본인의 지방에서 유래한 줄기세포를 단회 또는 여러 번 정맥 투여해 신경 염증을 억제하고 면역을 조절하며 신경 재생을 촉진하는 효과를 확인할 계획이다.
현재 신경병증성 통증 치료에는 가바펜티노이드, 삼환계 항우울제, 세로토닌-노르에피네프린 재흡수 억제제 등이 쓰이지만 원인을 고치지 못하고 일시적으로 증상을 완화할 뿐이다. 많은 환자가 충분한 통증 조절조차 받지 못하고 있는 상황에서 이번 임상연구는 단회 투여와 다회 투여 결과를 비교해 용량에 따른 치료 효과와 안전성을 함께 평가한다는 점에서 의미가 크다.
세 번째 과제는 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한다. 교모세포종은 매우 빠르게 증식하고 광범위하게 침윤하는 공격적인 뇌종양으로, 세계보건기구(WHO) 뇌종양 분류 4등급에 해당한다. 표준치료를 받은 환자의 90%에서 재발할 정도로 재발률이 높고 재발 후에는 표준치료가 확립되지 않았다. 종양이 급속히 자라면서 심한 뇌 부종이 동반되고 두통과 두개 내압 상승 등의 증상이 나타난다.
현재 재발성 교모세포종 치료를 위해 수술, 방사선치료, 항암치료 등이 시도되고 있지만 임상 효과가 입증된 구제요법은 없으며, 승인된 치료법 자체가 없는 실정이다. 이번 연구에서는 환자 본인의 혈액에서 자연살해세포(NK세포)를 추출해 투여한다. NK세포는 선천면역을 담당하는 면역세포로, 종양세포나 바이러스 감염세포를 직접 공격하는 능력이 있어 암 치료에서 주목받고 있다. 연구진은 재발성 교모세포종 환자에게 이 세포를 투여해 암 진행이 없는 생존기간을 평가하고 유효성과 안전성을 확인할 계획이다.
김동익 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 위원장은 "이번 심의위원회에서는 무릎 골관절염, 난치성 신경병증성 통증, 재발성 교모세포종 등 치료 대안이 제한적인 중대·희귀·난치질환을 대상으로 한 실시 계획을 심의했다"며 "기존 치료만으로 충분한 효과를 기대하기 어려운 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있도록 환자 안전을 최우선으로 고려하며 엄정하게 심의하고 있다"고 밝혔다.
이어 "앞으로도 과학적 근거에 기반한 심의를 통해 중대·희귀·난치 질환 환자들의 치료 선택권 확대와 첨단재생의료 발전에 기여할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.
이번 심의위원회는 6월 25일 오후 4시부터 7시까지 사무국 대회의실에서 열렸으며, 대면과 영상 회의를 병행했다. 심의위원장을 포함한 19명의 심의위원이 참석해 총 11건의 안건(위험도 구분 1건, 치료계획 1건, 연구계획 5건, 변경 1건, 장기추적조사계획 2건, 변경 1건, 보고 1건)을 심의했다. 이번 결정으로 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 패러다임이 열릴 것으로 기대된다.
