정부가 세포·유전자 등을 이용해 손상된 인체를 재생하거나 질병을 치료하는 첨단재생의료 분야에서 중대·희귀·난치질환 치료의 새 이정표를 마련한다. 보건복지부와 식품의약품안전처는 7월 21일 제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회를 열고 '제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 기본계획(2026~2030)'을 심의·의결했다고 밝혔다.
이번 기본계획은 2020년부터 추진된 제1차 계획의 성과와 한계를 바탕으로 수립됐다. 제1차 계획을 통해 정부는 첨단재생의료 중앙심의체계와 안전관리 체계를 구축하고, 재생의료기관 지정 및 치료 제도를 도입하는 등 제도적 기반을 마련했다. 임상연구 57건이 승인됐고, 재발성·불응성 급성 림프모구백혈병 소아·청소년을 대상으로 한 CAR-T 치료제 생산 플랫폼 구축으로 치료 기간을 56일에서 12일로 단축하는 성과도 거뒀다. 난치성 기관 결손 환자에게 3D 바이오프린팅으로 제작한 인공 기관을 이식하는 데 성공하는 등 기술의 임상 적용 가능성도 확인됐다.
그러나 환자가 국내에서 이용할 수 있는 치료와 국내 개발 제품은 여전히 제한적이며, 연구성과가 치료·품목허가·상용화로 이어지는 성과도 충분하지 않다는 평가다. 이에 제2차 기본계획은 환자 접근성 확대, 과학적 규제 합리화 및 안전관리 강화, 기술·산업 경쟁력 강화를 3대 전략으로 설정했다.
첫째, 환자 접근성 확대를 위해 해외원정치료 수요가 높은 질환을 대상으로 정부 주도 다기관 임상연구를 추진한다. 무릎골관절염, 난치성 만성통증, 혈액암, 재발성 교모세포종 등 4개 질환에 대해 충분한 임상근거를 확보한 후 치료계획 심의를 통해 국내 치료 실시 여부를 결정할 계획이다. 극희귀질환 등 기존 방식으로 치료 개발이 어려운 분야에는 플랫폼 기술을 활용한 개별맞춤형 치료 개발 지원모델도 검토된다.
연구자들이 임상연구에 원활히 진입할 수 있도록 우수한 세포처리시설의 시설·인력·장비를 공동 활용하는 방안도 마련된다. 임상시료 제작과 세포처리 공정개발을 지원하고, 중대·희귀·난치질환을 중심으로 연구개발(R&D) 지원을 확대한다. 환자 정보 공개를 위해 첨단재생의료포털을 통해 승인된 치료와 실시 의료기관, 치료비용을 손쉽게 확인할 수 있도록 하고, 치료 전 충분한 설명과 이해 확인을 위한 표준 동의 가이드라인도 마련된다.
둘째, 과학적 근거에 기반한 규제 합리화가 추진된다. 안전성 근거가 축적된 기술은 심의위원회 심의를 거쳐 위험도를 합리적으로 조정한다. 저위험으로 조정되면 별도의 선행 임상연구 없이 치료계획 심의를 신청할 수 있다. 지난 5월 법 개정으로 첨단재생의료 범위에 생체 내 유전자치료가 포함된 것처럼 신기술 적용 범위도 지속 검토된다.
원료세포 수급경로도 확대된다. 기존에는 세포처리시설이 인체세포를 직접 채취해 처리해야 했지만, 앞으로는 제대혈 은행이나 인체세포 관리업자 등 타 기관으로부터 원료세포를 제공받아 연구·치료에 활용할 수 있도록 제도가 정비된다. 심의 수요 증가에 대응해 심의위원회 내 분과위원회를 설치하고, 축적된 심의사례를 바탕으로 임상연구·치료계획 심의 가이드라인을 마련해 연구자의 예측 가능성을 높인다.
셋째, 기술·산업 경쟁력 강화를 위해 바이오프린팅, 세포 기반 인공조직, 항노화, 유전자 편집·전달 등 차세대 원천·치료기술 개발을 지원한다. 인공지능(AI)과 바이오빅데이터를 활용한 기술개발, 인공혈액·이종장기 등 공익적 연구도 확대된다. AI·로봇 기반 제조공정 자동화와 데이터 기반 품질관리를 지원해 생산성을 향상하고 비용을 절감하며, 국산 소재·부품·장비 개발과 핵심원료 공급 안정화도 추진된다.
정부는 이를 통해 2030년까지 임상연구·치료계획 승인 누적 150건 이상, 국내 개발 첨단바이오의약품 5개 이상을 달성한다는 목표다.
한편, 정책위원회는 재생의료기관 사후관리 강화방안도 논의했다. 현재 재생의료기관은 223개소까지 늘었지만, 임상연구·치료 참여는 제한적이고 일부 기관이 지정 사실을 홍보수단으로 활용하는 사례가 나타나 관리 강화 필요성이 제기됐다. 이에 정부는 재생의료기관이 지정 후 1년 이내에 임상연구 또는 치료계획을 제출하도록 의무화하고, 기간 내 제출하지 않은 기관은 지정을 취소할 수 있는 근거를 마련할 예정이다.
또한 3년 주기의 지정갱신제를 도입해 시설·장비·인력 등 지정 요건과 연구·치료 참여 실적, 교육 이수 여부, 법령 위반 여부 등을 종합적으로 점검하고 재지정 여부를 판단한다. 이를 위한 '첨단재생바이오법' 개정은 2026년 하반기에 추진된다. 첨단재생의료 관련 거짓·과대 광고와 미승인 시술 의심 기관에 대한 관리도 강화해 정기적인 광고 모니터링과 광고 가이드라인을 마련할 계획이다.
규제 합리화 방안의 구체적 내용도 보고됐다. 해외원정치료 수요가 높은 무릎골관절염, 만성통증, 고형암에 대한 임상연구는 이미 심의 적합 통보를 받고 실시 중이며, 혈액암 과제는 계획서를 보완해 재심의 예정이다. 안전성 근거가 축적된 배양된 자가유래 면역세포를 이용한 첨단재생의료의 위험도는 중위험에서 저위험으로 조정된다. 이에 따라 2026년 10월까지 위험도 구분·조정에 관한 고시가 제정되며, 저위험 조정 후에도 세포 배양은 허가받은 세포처리시설에서 수행하도록 법 개정이 추진된다.
심의체계 개편도 진행된다. 심의위원회 위원을 확대하고 고위험과 중·저위험 연구·치료계획을 각각 심의하는 분과위원회를 설치해 심의 효율성과 전문성을 높인다. 임상연구·치료계획 심의 가이드라인은 2026년 12월까지 마련돼 심의 일관성과 연구자의 예측 가능성을 확보할 계획이다.
정은경 보건복지부 장관은 "제2차 기본계획을 통해 환자가 국내에서 안전하게 치료받을 수 있는 기회가 확대되고, 중대·희귀·난치질환 극복에 기여하는 실질적인 성과가 창출되기를 기대한다"며 "과학적 근거에 기반한 규제 합리화를 지속하는 한편, 환자가 안심하고 치료받을 수 있도록 전주기 안전관리도 강화해 나가겠다"고 밝혔다.
