정부가 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 길을 열기 위해 5개년 계획을 내놓았다. 보건복지부, 식품의약품안전처, 질병관리청 등 관계 부처는 7월 21일 제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오 정책위원회를 열고 「제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 기본계획(2026~2030)」을 확정했다. 이와 함께 재생의료기관 사후관리 강화 방안과 규제 합리화 방안도 함께 논의되었다.
첨단재생의료는 세포나 유전자를 이용해 손상된 인체 조직을 재생하거나 질병을 치료하는 첨단 기술이다. 특히 기존 치료법으로는 효과를 보기 어려운 중대·희귀·난치질환에서 새로운 대안으로 주목받고 있다. 최근에는 연구개발 단계를 넘어 실제 치료와 제품화로 빠르게 전환되고 있으며, 주요국들도 규제 체계를 개선하고 제조·사업화 지원을 확대하는 추세다.
정부는 제1차 기본계획(2021~2025) 기간 동안 제도적 기반을 마련하는 데 주력했다. 중앙심의체계와 안전관리 체계를 구축했고, 첨단재생의료실시기관(이하 재생의료기관) 지정 제도를 도입했다. 그 결과 2025년 12월 기준 임상연구 57건이 승인되었고, 관련 기업도 2023년 76개에서 2025년 138개로 두 배 가까이 늘어나는 등 초기 산업 생태계가 형성되었다.
구체적인 임상 성과도 나타났다. 서울대병원은 재발성·불응성 급성 림프모구백혈병 소아·청소년을 대상으로 병원 내에서 CAR-T 치료제를 직접 생산하는 플랫폼을 구축했다. 이를 통해 기존 채취에서 투여까지 56일 걸리던 기간을 12일로 단축했으며, 치료받은 8명 중 5명이 투여 1개월 후 완전관해(암세포가 완전히 사라진 상태)를 보였다. CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 유전자 조작해 암세포를 공격하도록 만든 맞춤형 치료법이다.
서울성모병원은 난치성 기관(기도) 결손 환자에게 동종 성체줄기세포를 활용해 3D 바이오프린팅으로 제작한 인공 기관을 이식하는 데 세계 최초로 성공했다. 고대구로병원은 세계 최초로 베체트 장염 환자에게 오가노이드(줄기세포로 만든 장기 유사체) 기반 치료제를 적용하는 연구를 진행 중이다.
이러한 연구 성과는 치료 승인으로도 이어졌다. 2025년 치료 제도가 도입된 이후, 2026년 4월에는 EBV 양성 림프절외 NK/T세포 림프종 환자에게 자가 면역세포를 투여하는 치료계획이 첨단재생의료 치료 제1호로 승인됐다. 가톨릭대학교 여의도성모병원에서 15명을 대상으로 실시되며, 치료비용은 7600만 원으로 5년 이내 재발할 경우 전액 환불하는 성과연계 방식이 적용됐다. 첨단바이오의약품 분야에서는 같은 달 국내 최초로 개발된 CAR-T 치료제 ‘림카토주’가 품목허가를 받았다.
그러나 아직 갈 길은 멀다. 환자가 국내에서 이용할 수 있는 치료법과 국산 제품이 여전히 제한적이고, 연구 성과가 치료·허가·상용화로 충분히 이어지지 않고 있다. 또 치료 제도의 본격 시행과 재생의료기관 확대에 맞춰 심의체계와 전 과정의 안전관리 체계를 지속적으로 정비할 필요가 있다는 지적이 나온다.
이에 제2차 기본계획은 ‘환자 체감 성과 창출’에 초점을 맞췄다. 세 가지 전략이 핵심이다. 첫째, 환자 접근성을 대폭 확대한다. 해외 원정치료 수요가 높은 질환을 집중 공략한다. 특히 무릎골관절염, 난치성 만성통증, 혈액암, 재발성 교모세포종 등 4개 질환에 대해 다기관 임상연구를 추진해 충분한 근거를 확보하고, 이후 치료계획 심의를 통해 국내에서 안전하게 치료받을 수 있도록 할 계획이다. 극희귀질환처럼 기존 방식으로 치료 개발이 어려운 분야는 플랫폼 기술을 활용한 개별맞춤형 치료 개발 모델을 검토한다.
연구자 지원도 강화된다. 우수한 세포처리시설의 시설·인력·장비를 공동 활용할 수 있도록 해 임상시료 제작과 세포처리 공정개발을 지원한다. 임상에 진입 가능한 양질의 원료세포 공급체계를 확충하고, 중대·희귀·난치질환을 중심으로 연구개발(R&D) 지원을 확대한다. 임상연구와 치료 데이터를 표준화해 수집·활용할 수 있는 기반도 마련된다.
환자 정보 접근성도 높인다. 첨단재생의료포털을 통해 승인된 치료와 실시 의료기관, 치료비용을 손쉽게 확인할 수 있도록 하고, 치료 전 충분한 설명과 이해 확인을 위한 표준 동의 가이드라인도 마련한다. 재난적 의료비 등 지원제도를 안내하고, 치료 대안이 없는 중증·희귀질환에 대한 공적지원 방안과 성과연계 비용 환급·조정 모델도 검토한다.
둘째, 과학적 근거에 기반한 규제 합리화와 전주기 안전관리 강화다. 안전성 근거가 축적된 기술은 첨단재생의료 심의위원회 심의를 거쳐 위험도를 합리적으로 조정한다. 예를 들어 배양된 자가유래 면역세포를 이용한 치료의 위험도를 기존 중위험에서 저위험으로 낮추기로 했다. 저위험으로 조정되면 별도의 선행 임상연구 없이 바로 치료계획 심의를 신청할 수 있어 환자 접근성이 크게 높아진다. 정부는 2026년 10월까지 관련 고시를 제정할 예정이다.
원료세포 수급 경로도 확대된다. 지난 5월 법 개정으로 세포처리시설이 해외에서 인체세포 등을 수입할 수 있는 근거가 마련된 데 이어, 앞으로는 제대혈 은행 등 국내 다른 기관이 채취·보관 중인 원료세포도 제공받아 연구와 치료에 활용할 수 있도록 제도를 정비한다. 이 밖에도 규제특례를 활용해 추가 개선 과제를 실증하고, 임상연구·치료·장기추적 과정에서 축적된 실사용 데이터를 첨단바이오의약품 허가 심사에 활용하는 방안도 검토된다.
심의 체계도 개편한다. 심의위원회 위원을 확대하고, 고위험과 중·저위험 연구·치료계획을 각각 심의하는 분과위원회를 설치해 심의 효율성과 전문성을 높인다. 축적된 심의사례를 바탕으로 임상연구·치료계획 심의 가이드라인을 2026년 12월까지 마련해 심의 일관성과 연구자의 예측 가능성을 확보할 계획이다.
셋째, 기술과 산업의 경쟁력 강화다. 바이오프린팅, 세포 기반 인공조직, 항노화, 유전자 편집·전달 등 차세대 원천·치료기술 개발을 지원하고, AI·바이오빅데이터를 활용한 기술개발과 인공혈액·이종장기 등 공익적 연구를 확대한다. AI·로봇 기반 제조공정 자동화와 데이터기반 품질관리를 지원해 생산성을 높이고 비용을 절감하며, 국산 소재·부품·장비 개발과 핵심원료 공급 안정화도 추진한다.
한편 정책위원회는 재생의료기관 사후관리 강화 방안도 확정했다. 현재 재생의료기관은 2026년 6월 기준 223개소까지 늘었지만, 지정 기관 증가에 비해 실제 임상연구나 치료 참여는 제한적이고 일부 기관이 지정 사실을 홍보 수단으로 악용하는 사례도 발생했다.
이에 정부는 재생의료기관이 지정 후 1년 이내에 임상연구 또는 치료계획을 제출하도록 의무화하고, 기간 내 제출하지 않으면 지정을 취소할 수 있는 근거를 마련한다. 또 3년 주기의 지정갱신제를 도입해 시설·장비·인력 등 요건과 함께 연구·치료 참여 실적, 교육 이수, 법령 위반 여부 등을 종합 점검한다. 이를 위한 법 개정은 2026년 하반기에 추진된다.
광고 규제도 강화한다. 첨단재생의료 특화 광고 모니터링을 정기적으로 실시하고, 의료기관과 국민이 준수해야 할 광고 기준을 담은 가이드라인을 2027년 3월까지 마련한다. 미승인 시술이 의심되는 기관은 현장 점검을 실시하고, 위반 사항이 확인되면 관련 법령에 따라 처분·고발 등 조치를 취한다.
정은경 보건복지부 장관은 “제2차 기본계획을 통해 환자가 국내에서 안전하게 치료받을 수 있는 기회가 확대되고, 중대·희귀·난치질환 극복에 기여하는 실질적 성과가 창출되길 기대한다”며 “과학적 근거에 기반한 규제 합리화를 지속하는 한편, 환자가 안심하고 치료받을 수 있도록 전주기 안전관리도 강화하겠다”고 밝혔다.
정부는 이번 계획을 통해 2030년까지 임상연구·치료계획 승인 누적 150건 이상을 달성하고, 국내 개발 첨단바이오의약품 5개 이상을 개발하는 등 구체적 성과 목표를 제시했다. 이는 2025년까지 임상연구 누적 57건에서 3배 가까이 늘어난 수치이며, 첨단바이오의약품의 경우 2020~2025년 동안 국내 개발 제품이 0건이었던 점을 감안하면 큰 도약이 예상된다.
