치료법이 없어 고통받던 난치질환 환자들에게 새로운 희망이 생겼다. 보건복지부는 6월 25일 2026년 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 열고, 세 가지 중증 난치질환에 대한 세포치료 임상연구 계획을 승인했다고 밝혔다.
심의위원회는 재생의료기관이 제출한 실시계획 6건과 첨단재생의료 안전관리기관이 제출한 장기추적조사계획 2건 등 총 11건을 심의했다. 이 중 4건은 적합, 3건은 부적합 의결했으며, 1건은 계속 논의하기로 했다. 특히 이번 회의에서는 배양된 자가면역세포의 위험도를 기존 중위험에서 저위험으로 조정하는 방안도 함께 심의·의결했다.
첫 번째 승인 과제는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 한 임상연구다. 환자 본인의 지방에서 채취한 중간엽줄기세포를 초음파로 정확한 위치를 확인한 뒤 무릎 관절강 안에 한 번 주입하는 방식이다. 연구는 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 방식으로 설계돼 줄기세포의 치료 효과를 객관적으로 입증할 수 있도록 했다. 골관절염은 현재 운동요법, 약물·주사 치료, 수술 등이 활용되고 있지만 약물 효과가 오래가지 않고 반복 치료가 필요하며 수술은 합병증 위험이 있다. 아직 질환 진행을 막거나 손상된 연골을 재생시키는 확립된 치료법은 없는 상황이다.
두 번째 과제는 난치성 중증 만성 신경병증성 통증 환자를 대상으로 한 연구다. 신경병증성 통증은 체성 감각신경계의 병변이나 질환으로 발생하는 만성 통증으로, 일반 만성통증보다 강도가 높고 삶의 질 저하가 심하며 치료에 잘 반응하지 않는 특징이 있다. 현재 가바펜티노이드, 삼환계 항우울제 등 약물치료가 권고되지만 일시적 증상 완화에 그칠 뿐 원인을 교정하지 못하고, 상당수 환자는 충분한 통증 조절조차 되지 않는다. 이 연구에서는 환자 본인의 지방 유래 줄기세포를 한 번 또는 여러 번 정맥 주사해 신경 염증 억제, 면역 조절, 신경 재생 촉진 효과를 확인하고 투여 횟수에 따른 치료 효과와 안전성을 함께 평가할 계획이다.
세 번째 과제는 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한 임상연구다. 교모세포종은 매우 빠르게 증식하고 광범위하게 침윤하는 공격적인 뇌종양으로, WHO 뇌종양 분류 4등급에 해당한다. 표준치료를 받은 환자의 90%에서 재발하는 것으로 알려져 있으며 재발 후에는 표준치료가 확립되지 않았다. 현재 재발성 교모세포종에 수술, 방사선치료, 항암치료 등이 사용되지만 임상적 효과가 확인되지 않은 구제요법에 불과하다. 이 연구에서는 환자 본인의 혈액에서 추출한 자연살해세포를 투여해 암 진행이 없는 생존기간을 평가함으로써 유효성과 안전성을 확인할 예정이다.
이와 함께 심의위원회는 배양된 자가면역세포의 위험도를 중위험에서 저위험으로 조정하기로 결정했다. 현행 첨단재생바이오법령에 따르면 고위험은 배아 및 역분화줄기세포, 동물 유래세포, 타인 유래 배양세포, 유전자 이용 연구 등이고, 중위험은 환자 본인 유래 배양세포 이용 연구, 저위험은 환자 본인 유래 최소조작 세포 이용 연구 등으로 분류된다. 이번 조정으로 배양된 자가면역세포를 이용한 치료는 다른 중위험 치료와 달리 동일 목적·내용의 첨단재생의료 임상연구를 먼저 완료하지 않아도 심의를 신청할 수 있게 됐다.
김동익 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 위원장은 “이번 회의에서는 무릎 골관절염, 난치성 신경병증성 통증, 재발성 교모세포종 등 치료 대안이 제한적인 중대·희귀·난치질환을 대상으로 한 실시계획을 심의했다”며 “기존 치료만으로 충분한 효과를 기대하기 어려운 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있도록 환자 안전을 최우선으로 고려하며 엄정하게 심의하고 있다”고 밝혔다. 이어 “앞으로도 과학적 근거에 기반한 심의를 통해 중대·희귀·난치질환 환자들의 치료 선택권 확대와 첨단재생의료 발전에 기여하겠다”고 말했다.
