앞으로 자가 면역세포를 활용한 첨단재생의료 임상연구와 치료가 더욱 빨라질 전망이다. 보건복지부는 6월 25일 첨단재생의료 및 첨단바이오 의약품 심의위원회 의결을 거쳐 자연살해세포 등 자가 면역세포 배양을 활용한 첨단재생의료 임상연구·치료의 위험도를 기존 중위험에서 저위험으로 조정했다고 밝혔다.
이번 조정의 핵심은 시간이다. 기존에는 중위험으로 분류되어 연구자가 치료를 시작하기 전에 반드시 동일한 목적과 내용의 선행 임상연구를 수행해야 했고, 이 과정에 약 2~3년이 소요됐다. 하지만 저위험으로 조정되면서 연구자는 선행 임상연구 없이 바로 치료계획을 신청할 수 있게 됐다. 다만 다른 임상 연구 결과나 문헌은 제출해야 한다.
첨단재생의료는 사람의 신체 구조와 기능을 재생·회복하거나 질병을 치료·예방하기 위해 인체 세포 등을 이용하는 치료법이다. 세포치료, 유전자치료, 조직공학치료, 융복합 치료 등이 포함된다. 기존 의약품이 주로 증상 완화에 초점을 맞춘 반면, 재생의료는 손상된 세포나 조직을 정상으로 회복·대체해 보다 근원적인 치료를 목표로 한다는 점에서 차이가 있다.
국내에서는 2020년 첨단재생바이오법 제정을 통해 재생의료의 심의체계와 안전관리체계 등 제도적 기반이 마련됐다. 이후 2025년 2월 치료제도가 도입되면서 실제 희귀·난치질환 환자에게 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다. 첨단재생의료 임상연구와 치료는 사람의 생명과 건강에 미치는 영향도에 따라 고위험, 중위험, 저위험으로 구분되며, 각 위험도에 따라 차등화된 절차가 적용된다.
고위험 치료는 배아줄기세포나 역분화줄기세포를 이용하는 경우, 동물 유래 세포를 이용하는 경우, 타인 유래 세포를 이용하는 경우 등이 해당한다. 중위험 치료는 연구대상자 본인 유래 세포를 배양 등으로 조작해 이용하는 경우 등이다. 저위험 치료는 연구대상자 본인 유래 세포를 단순분리·세척·냉동 등 최소한으로만 조작해 이용하는 경우나, 중위험 치료 중 충분한 안전성이 증명된 경우가 포함된다.
이번에 저위험으로 조정된 배양된 자가 면역세포 임상연구·치료는 일본, 대만 등 해외에서 이미 상당한 안전성 근거 사례가 축적된 기술이다. 심의위원회 심의를 거쳐 보건복지부 고시를 통해 최종 절차가 완료될 예정이다. 다만 세포 배양은 기술의 전문성과 품질·안전성을 고려해 세포처리 시설에서 배양 처리된 투여용 인체세포 등을 공급받아 실시될 필요가 있어, 관련 법령 개정·시행도 함께 추진된다.
한편 이번 심의위원회에서는 정부가 기획한 다기관 임상연구 3건도 함께 의결됐다. 이 연구들은 해외로 원정 치료를 떠나는 수요를 국내로 전환하기 위해 국민 실수요가 많은 질환을 대상으로 마련됐다. 구체적으로 고형암, 근골격계 질환, 만성통증을 대상으로 한 과제다.
김현숙 첨단의료지원관은 "첨단재생의료 제도는 중대·희귀·난치질환 환자의 치료 접근성을 높이는 데 목적이 있다"며 "환자가 안전한 환경에서 치료받는 것도 중요한 만큼, 안전관리 체계도 면밀히 살펴 제도 발전에 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
첨단재생의료의 위험도별 정의를 구체적으로 살펴보면, 고위험은 사람의 생명과 건강에 미치는 영향이 불확실하거나 위험도가 큰 경우다. 배아줄기세포, 역분화줄기세포, 동물 유래 세포, 타인 유래 세포(단순조작 제외), 유전자 이용, 신체 기능 완전 대체를 위한 인공 조직·장기 이용 등이 포함된다.
중위험은 사람의 생명과 건강에 부정적 영향을 미칠 우려가 있어 상당한 주의가 필요한 경우다. 연구대상자 본인 유래 세포를 배양 등으로 조작해 이용하는 경우(단순조작 제외), 타인 유래 세포를 단순조작해 이용하는 경우, 신체 기능 구조적 복원을 위한 인공 조직·장기 이용 등이 해당한다. 또한 고위험 연구·치료 중 충분한 연구자료와 치료사례 축적으로 안전성이 증명된 경우도 중위험으로 분류될 수 있다.
저위험은 사람의 생명과 건강에 미치는 영향이 잘 알려져 있고 위험도가 미미한 경우다. 연구대상자 본인 유래 세포를 단순분리·세척·냉동·해동 등 최소한으로만 조작해 이용하는 경우와, 중위험 연구·치료 중 안전성이 증명된 경우가 포함된다.
위험도별로 심의 절차도 차이가 있다. 고위험의 경우 심의위원회 심의를 거쳐 식품의약품안전처 승인을 받은 후 임상연구를 실시하고, 이후 다시 심의위원회 심의를 통해 치료를 실시할 수 있다. 중위험은 심의위원회 심의를 통해 임상연구를 실시한 후, 다시 심의를 거쳐 치료로 이어진다. 저위험의 경우 선행 임상연구 없이 바로 심의위원회 심의를 통해 치료계획을 신청할 수 있어 절차가 가장 간소하다.
심의 과정에서는 과학적·윤리적 타당성, 안전성·유효성, 의학적 시급성과 필요성, 국내외 유사 치료 비용 수준, 동일한 연구·치료의 실시 현황과 결과 등이 종합적으로 고려된다. 고위험의 경우 식약처 승인이 별도로 필요하다.
비용 측면에서 고위험 임상연구는 환자에게 비용을 청구할 수 없지만, 치료 단계에서는 비용 청구가 가능하다. 중위험과 저위험도 치료 단계에서 비용 청구가 가능하다. 보건복지부는 비용 현황을 조사·분석·공개할 계획이다.
안전 관리 측면에서는 모든 위험도에서 실시 기록 보관·보고, 안전성 모니터링, 이상반응 조사가 의무화된다. 실시 기준을 위반하거나 계획을 미심의한 경우, 또는 국민 보건에 위해가 있거나 효능이 없다고 인정되는 경우에는 지정 취소 및 업무 정지 등의 제재가 가해질 수 있다.
이번 위험도 조정은 희귀·난치질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 기회를 더 빠르게 제공할 수 있는 계기가 될 것으로 기대된다. 특히 해외에서 이미 안전성이 입증된 기술을 국내에서도 신속하게 도입할 수 있는 길이 열리면서, 환자들의 치료 접근성과 선택권이 크게 확대될 전망이다.
